CRISPR takes another step forward by eliminating diseased cells without editing DNA/CRISPR da un paso más al eliminar células enfermas sin editar el ADN
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As you all know, CRISPR-Cas9 is a revolutionary biotechnology tool that acts like "molecular scissors" to edit the DNA of living organisms with great precision, speed, and low cost. Developed in 2012, CRISPR-based gene editing has evolved over the last decade into a therapeutic platform with clinical trials underway in multiple areas of medicine. In its latest advancement, instead of cutting DNA like "molecular scissors," it functions as a "switch" or "attenuator" that regulates gene activity without altering their sequence.
Como todos sabéis, CRISPR-Cas9 es una herramienta biotecnológica revolucionaria que actúa como unas "tijeras moleculares" para editar el ADN de organismos vivos con gran precisión, rapidez y bajo costo. Desarrollada en 2012, la edición genética basada en CRISPR ha ido evolucionando en la última década hasta convertirse en una plataforma terapéutica con ensayos clínicos en múltiples áreas de la medicina. En su último avance, en lugar de cortar el ADN como unas "tijeras moleculares", funciona como un "atenuador" o "interruptor" que regula la actividad de los genes sin modificar su secuencia.
Its operation is based on controlling methyl groups, which are the molecular switches that activate or deactivate a gene without cutting it. The new technology uses a modified CRISPR that acts like a GPS to locate the exact gene to be controlled. This system has two modes of operation: To silence a gene ('CRISPRoff'), it uses enzymes that add methyl groups to the gene, as if locking it. To activate a gene ('CRISPRon'), it uses other enzymes that remove these methyl groups, as if removing the lock to reactivate the gene.
Su funcionamiento se basa controlar los grupos metilo que son los Interruptores moleculares que activan o desactivan un gen sin cortarlo. La nueva tecnología utiliza un CRISPR modificado que actúa como un GPS para localizar el gen exacto que se quiere controlar. Este sistema cuenta con dos modos de actuación: Para Silenciar un gen ('CRISPRoff'), lleva unas enzimas que añaden los grupos metilo al gen, como si se pusiera un "candado" para desactivarlo. Para activar un gen ('CRISPRon') utiliza otras enzimas que eliminan esos grupos metilo, como si se quitara el "candado" para reactivar el gen.
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This means that CRISPR has evolved from a gene-editing tool to an "epigenetic" editing tool. This means that while traditional CRISPR rewrites the manual by permanently altering the DNA sequence, epigenetic editing only adjusts its configuration, representing a significant advancement. While one involves a permanent change to the genome, the other uses a temporary and programmable modification, making it a much safer tool.
Esto quiere decir que CRISPR ha pasado de ser una herramienta de edición genética a convertirse en una herramienta de edición "epigenética". Esto quiere decir que, mientras el CRISPR tradicional reescribe el manual ya que cambia la secuencia de ADN para siempre, la edición epigenética solo ajusta su configuración, lo que representa un avance significativo. Mientras uno supone un cambio permanente en el genoma el otro utiliza una modificación temporal y programable, lo que lo convierte en una herramienta mucho más segura.
This technology has enormous potential and is already being tested to treat various diseases. In animal models of leukemia, it has been used to reactivate a tumor suppressor gene that the cancer had silenced, reducing the disease burden without harming healthy blood cells. In immunotherapy, epigenetic editing allows for the safe modification of multiple T-cell genes to create "super cells." By silencing certain genes, these cells have been shown to fight cancer more effectively in mouse models.
Esta tecnología tiene un enorme potencial y ya se está probando para tratar diversas enfermedades. En modelos animales con leucemia, se ha usado para reactivar un gen supresor de tumores que el cáncer había silenciado, logrando reducir la carga de la enfermedad sin dañar las células sanguíneas sanas. En inmunoterapia, la edición epigenética permite modificar de forma segura múltiples genes de los linfocitos T para crear células "superpoderosas". Se ha demostrado que al silenciar ciertos genes, estas células combaten el cáncer de forma más efectiva en modelos de ratón.
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But we must remain cautious. Although the results are very positive, the technology is not yet ready for widespread clinical use and faces some challenges. While it is safer, there is a risk that the epigenetic editor could modify the expression of the wrong genes, which would require very rigorous studies. One of the major challenges is ensuring that the changes are both long-lasting and reversible if needed. Furthermore, delivering these powerful tools efficiently into cells remains a significant challenge.
Pero aún hemos de ser prudentes, aunque los resultados son muy positivos, la tecnología aún no está lista para uso clínico generalizado y enfrenta algunos desafíos. Aunque es más seguro, existe el riesgo de que el editor epigenético modifique la expresión de genes equivocados, lo que requeriría estudios muy rigurosos. Un de los grandes retos es lograr que los cambios sean duraderos y a la vez reversibles si se necesita. Además, sigue siendo muy difícil entregar estas grandes herramientas dentro de las células de forma eficiente.
However, despite the challenges, experts are optimistic. The technology allows us to envision a future where diseases can be treated by modulating the volume of gene expression, rather than resorting to permanent cuts in DNA. In short, epigenetic editing with CRISPR is an evolution toward more precise and safer medicine, opening the door to treatments for diseases that previously seemed impossible to address. We have gone from being "molecular surgeons" to being "regulators of gene expression," and this paradigm shift is what has researchers so excited.
Sin embargo, a pesar de los desafíos, los expertos son optimistas. La tecnología permite imaginar un futuro donde se puedan tratar enfermedades modulando el volumen de la expresión génica, en lugar de tener que recurrir a cortes permanentes en el ADN. En resumen, la edición epigenética con CRISPR es una evolución hacia una medicina más fina y segura, abriendo la puerta a tratamientos para enfermedades que antes parecían imposibles de abordar. Hemos pasado de ser "cirujanos moleculares" a ser "reguladores de la expresión génica" y ese cambio de paradigma es el que tiene tan entusiasmados a los investigadores.
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https://phys.org/news/2026-05-dna-crispr-flips-gene-script.html
Estas investigaciones tienen una importancia crucial en la medicina preventiva capaz de regular o modular el ADN con alta precisión en lugar de cortarlo.
Aunque aún debe enfrentar grandes desafíos las repercusiones en el tratamiento de enfermedades complejas es esperanzador ya que permite silenciar los genes que multiplican las células cancerígenas, el control de virus integrados al genoma humano como el VIH o el Herpes simple y tal vez reducir las enfermedades neurodegenerativas.
Al ser un procedimiento que no permite la rotura de la cadena de ADN parece mostrarse como más seguro. Habrá que esperar el desarrollo de esta medicina epigenética.
Gracias por compartir, saludos y éxitos..!